加拿大政府与新斯科舍省签署双边协议，投资逾3900万加元改善罕见病药物可及性
2025年3月20日，加拿大联邦政府与新斯科舍省签署了一项价值超过3900万加元的 bilateral 协议，旨在提高罕见病药物的可及性。该协议支持《国家罕见病药物战略》，资助六种特定新药并加强筛查和诊断能力。这是自2023年3月宣布的15亿加元联邦投资计划的一部分。
2025年3月20日，加拿大政府与新斯科舍省正式签署一项双边协议，承诺投入超过3900万加元，以改善新斯科舍省居民获取罕见病药物的途径。这一举措是加拿大更广泛的《国家罕见病药物战略》（National Strategy for Drugs for Rare Diseases）的重要组成部分。
根据该协议，资金将用于支持六种特定罕见病治疗药物的报销，包括 Poteligeo、Oxlumo、Epkinly、Welireg、Yescarta 和 Koselugo。此外，新斯科舍省还承诺与联邦政府及其他省份合作，制定计划以改进罕见病的早期筛查和诊断能力。
这项投资源于2023年3月加拿大政府宣布的一项总额高达15亿加元的三年期联邦投资计划，其中约14亿加元专门用于此类省级双边协议。据统计，加拿大每十二人中就有一人患有罕见病，而创新罕见病疗法的年度费用范围从10万加元到超过400万加元不等，给患者带来了巨大的经济负担。
具体而言，部分药物在新斯科舍省的预估费用如下：Poteligeo 的首次治疗费用为3.5万加元，后续每个疗程为1.7万加元；Oxlumo 成人首次治疗费用为170万加元，儿童为50万加元；Welireg 每28天周期的费用为1.8万加元；Yescarta 单次输注费用为48.5万加元；Koselugo 每位患者的年度费用约为26.87万加元；Epkinly 首个28天周期的费用为1.4万加元。
值得注意的是，Epkinly 成为加拿大药品机构（Canada's Drug Agency, CDA-AMC）首个获得限时报销建议的药物。这一机制旨在通过时间有限的推荐，为患者提供更早接触有前景的新药的机会，同时降低财务障碍，提升治疗的 affordability。