德国药企停止向加拿大供应杜氏肌营养不良症药物 约800名患者面临断药风险
德国制药公司Cheplapharm因供应链问题及需求不足，宣布停止向加拿大供应治疗杜氏肌营养不良症的药物地夫可特。现有库存预计仅能维持至6月，约800名加拿大患者面临用药不确定性。新获批替代药物年费用高达13.14万加元，且尚未纳入公共医保报销。
德国制药企业Cheplapharm已通过其分销商Xediton Pharmaceuticals Inc.通知加拿大患者及加拿大卫生部，将停止向加拿大供应地夫可特（deflazacort）。该药物主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
据披露，此次停供决定源于供应链问题，具体为无法采购到一种关键原料。此外，包括英国和加拿大在内的各市场需求量不足，难以支撑全新的端到端技术转让与生产网络建设。
Xediton估计，目前加拿大的地夫可特库存预计仅能维持至今年6月。这一消息令加拿大约800名患有杜氏肌营养不良症的男孩和男性面临治疗中断的不确定性。加拿大卫生部表示，政府无权强制要求制药企业向加拿大供应特定药物。
在替代方案方面，名为vamorolone（商品名Agamree）的新药已于2025年9月获得加拿大卫生部批准，并于今年4月开始向加拿大患者提供。然而，根据加拿大药品局的数据，对于体重达到或超过40公斤的患者，Agamree的年治疗费用高达131,400加元。相比之下，地夫可特的年费用约为1,300加元，而另一种药物泼尼松（prednisone）的年费用仅为数百加元。
目前，Kye Pharmaceuticals Inc.正在为65名在临床试验期间开始服用Agamree的加拿大患者免费提供该药物。
面对高昂的药价，患者家庭必须寻找新的全球供应商，或者转向价格更高且尚未被大多数保险计划覆盖的药物。但相关组织指出，从地夫可特转换为其他药物并非易事，且存在一定风险。同时，Agamree与泛加拿大制药联盟等公共及私人保险机构的报销谈判可能耗时数月，这将进一步延迟患者获取该药物的时间。包括加拿大肌营养不良症协会（Muscular Dystrophy Canada）、Defeat Duchenne Canada以及Jesse’s Journey在内的患者团体正在积极寻求解决方案。